Fremskritt i behandlingen av multippel sklerose

Det er en oversiktsartikkel i New England Journal of Medicine som melder dette¹.

Multippel sklerose er en autoimmun sykdom i sentralnervesystemet som rammer hjernen, synsnervene og ryggmargen. De karakteristiske trekkene ved sykdommen er inflammasjon, demyelinisering og nevrodegenerasjon. I tradisjonelle beskrivelser av sykdommen er det myelinskjedene rundt nervecellenes aksoner som er hovedmålet; myelin i perifere nerver, som er strukturelt likt, forblir upåvirket. Sekundær nevrodegenerasjon er en vesentlig årsak til langvarig funksjonsnedsettelse.

Insidensen har vært økende, og det oppstår omlag 400 nye tilfeller årlig i Norge². Kvinner rammes 2-3 ganger så hyppig som menn^2-3.

Sykdommen forårsaker episoder med nevrologisk svikt og ofte en gradvis sykdomsprogresjon. Den manifesterer seg typisk med avgrensede, fokale anfall som påvirker syn, følesans, muskelstyrke, balanse og blærekontroll. Over tid avtar anfallsfrekvensen, og tilstanden forverres gradvis, ledsaget av betydelig nevronal skade. Hos et mindretall av pasientene er symptomene progredierende fra sykdomsdebut.

Diagnosen baseres på kliniske symptomer, bildeundersøkelser (MR) og ryggmargsvæskeanalyser.

Etiologiske trekk ved multippel sklerose omfatter en kompleks genetisk årsak, en predisponerende infeksjon med Epstein-Barr-virus og en immunrespons sentrert rundt B- og T-lymfocytter samt mikroglia.

Viktige fremskritt innen behandling har ført til bedre resultater for pasienter med attakkpreget multippel sklerose, særlig takket være svært effektive immunmodulerende terapier som CD20-rettede monoklonale antistoffer⁴. Anti-CD20-legemidler hemmer dannelsen av nye lesjoner med 99 prosent, og ved fortsatt behandling kan de fleste pasienter forvente å forbli frie for attakk. Effekten mot underliggende progresjon er imidlertid ufullstendig, og hos enkelte pasienter skjer det en forverring av funksjonsnedsettelsen til tross for behandling.

Behandlingsalternativene for progressive former er fortsatt begrensede, noe som understreker behovet for terapier som kan hindre sykdomsprogresjon og fremme reparasjon av myelin.

Foruten sykdomsmodifiserende behandling er omfattende symptomhåndtering og støtte knyttet til livsstil også avgjørende for å opprettholde livskvaliteten og redusere graden av funksjonsnedsettelse ved multippel sklerose.

I sin oppsummering skriver forfatteren at oppstart av svært effektiv behandling på et tidligst mulig tidspunkt (presymptomatisk⁵) kan gi langvarig klinisk stabilitet og helbredelse, i det minste hos noen pasienter.

Mens jeg skriver dette, kommer nyheten om at en norsk-svensk studie (Overlord-studien) publisert i New England Journal of Medicine 2. juli, viser at det rimelige legemiddelet rituksimab har tilsvarende effekt som okrelizumab, en av de mest effektive behandlingene for multippel sklerose⁶. Deltakerne i studien var voksne med nydiagnostisert attakkvis multippel sklerose og nylig sykdomsaktivitet. Bruk av rituksimab vil kunne spare det norske helsevesenet for rundt 500 millioner kroner hvert år.